Talán legnehezebben gyógyítható betegségek a veleszületett genetikai betegségek, mert a betegséget kiváltó rosszul mûködõ gén a szervezet minden sejtjében jelen van. 
A genetikai eredetû betegségben szenvedõ személyekbõl származó köldökzsinórvér-õssejtek alkalmazása orvosolhatja a kialakult betegséget, de az õssejtekben ugyanazon génállomány van, amely már egyszer betegséghez vezetett. Így egy idõ után újra érvényesíthetik ártalmas hatásukat ezek a gének, a betegség újbóli megjelenéséhez vezetve. Újabban azonban sikeres génterápiás (génsebészeti) beavatkozásokról is beszámoltak õssejt-tenyészetekben.
A génterápia lényege a hibás gén kicserélése jó génnel. Ennek három feltétele van.
- Ismerni kell a jó gént és ezeknek rendelkezésre kell állniuk a szükséges felhasználáskor.
- Valamilyen módon a jó gént be kell juttatni a szervezetbe.
- A beteg szervezetébe bevitt jó génnek le kell gyõznie a hibás gént.
Az õssejtekkel történõ génterápia felélesztheti az e beavatkozással kapcsolatos reményeket. Az õssejtekbõl készített tenyészetekben viszonylag könnyen hozzáférhetõk a sejtmagon belüli kromoszómák és ezen belül a gének. A génterápia eddi elért egyértelmû sikerei olyan nagyon ritka immunelégtelenségek gyógyításához fûzõdnek, amikor a beteg gyermektõl csontvelõt nyertek és az abból készített sejttenyészet sejtjeibe vitték be a jó gént, majd az így kijavított csontvelõt ültettek vissza. Mindezek alapján talán mód lesz a köldökzsinórvér-õssejtekben - ha a donorban valamilyen genetikai eredetû betegség jelentkezett és emiatt vált szükségessé alkalmazásuk - elõzõleg kijavítani a hibás génállományt. Az ilyen korrigált õssejtek alkalmazásakor tartós gyógyulás remélhetõ.
