Saját sejtjeinek módosításával gyógyítottak meg egy kisfiút

 

Génterápiával gyógyították meg az X-SCID nevű, halálos génrendellenességgel született, 18 hónapos Rhys-t a londoni Great Ormond utcai Kórházban. A génlabor tavaly szeptemberi megnyitását követő kezelés az egyike annak a néhány klinikai génterápiának a világon, mely teljes sikerrel kecsegtet.

Az X-SCID az X kromoszómához kapcsolódó, csak a fiúgyermekeknél megjelenő, súlyos, összetett immun-hiánybetegség. A beteg gyermek immunrendszere működésképtelen, és miután az anyai védőanyagok hatása megszűnik, a fertőzések minden nehézség nélkül támadhatják meg.

Sok betegnél jó eredményeket tudnak elérni csontvelő átültetéssel, de csak minden harmadik esetben találnak tökéletesen megfelelő donort. A génterápiával a gyermek saját csontvelőjét módosítják egy vírussal, amely tartalmazza a beteg szervezetéből hiányzó gént. A vírus bejut a sejtekbe, és módosítja őket. Ezután infúzióval visszajuttatják a feljavított csontvelőt a beteg véráramába, ahol elkezdődik az immunsejtek előállítása, így beindítva az immunrendszert.

Ezzel a módszerrel kiválthatóak a hosszú távú mellékhatásokat okozó egyéb gyógykezelések. 

Rhys-en a beavatkozást követő negyedik héten látszódtak a javulás első jelei, karácsonykor már működött saját immunrendszere. Bár továbbra is antibiotikumos kezelést kap, a zárt, steril kórházi szobát már elhagyhatta.

 Ajánlott link: http://www.ich.ucl.ac.uk