AZ ŐSSEJTEK ÉS A GÉNTERÁPIA
Talán legnehezebben gyógyítható betegségek a veleszületett genetikai betegségek, mert a betegséget kiváltó rosszul működő gén a szervezet minden sejtjében jelen van.

 A genetikai eredetű betegségben szenvedő személyekből származó köldökzsinórvér-őssejtek alkalmazása orvosolhatja a kialakult betegséget, de az őssejtekben ugyanazon génállomány van, amely már egyszer betegséghez vezetett. Így egy idő után újra érvényesíthetik ártalmas hatásukat ezek a gének, a betegség újbóli megjelenéséhez vezetve. Újabban azonban sikeres génterápiás (génsebészeti) beavatkozásokról is beszámoltak őssejt-tenyészetekben.

A génterápia lényege a hibás gén kicserélése jó génnel. Ennek három feltétele van.
  1. Ismerni kell a jó gént és ezeknek rendelkezésre kell állniuk a szükséges felhasználáskor.
  2. Valamilyen módon a jó gént be kell juttatni a szervezetbe.
  3. A beteg szervezetébe bevitt jó génnek le kell győznie a hibás gént.

Az őssejtekkel történő génterápia felélesztheti az e beavatkozással kapcsolatos reményeket. Az őssejtekből készített tenyészetekben viszonylag könnyen hozzáférhetők a sejtmagon belüli kromoszómák és ezen belül a gének. A génterápia eddi elért egyértelmű sikerei olyan nagyon ritka immunelégtelenségek gyógyításához fűződnek, amikor a beteg gyermektől csontvelőt nyertek és az abból készített sejttenyészet sejtjeibe vitték be a jó gént, majd az így kijavított csontvelőt ültettek vissza. Mindezek alapján talán mód lesz a köldökzsinórvér-őssejtekben - ha a donorban valamilyen genetikai eredetű betegség jelentkezett és emiatt vált szükségessé alkalmazásuk - előzőleg kijavítani a hibás génállományt. Az ilyen korrigált őssejtek alkalmazásakor tartós gyógyulás remélhető.